本文为英矽智能首席科学官，药物研发负责人任峰在2021年云栖大会上的分享，从传统药物研发的局限性、人工智能在新药研发领域的发展、人工智能在新药研发的思考三个部分来介绍人工智能如何重新定义药物研发。
一、传统药物研发的局限性
目前为止，传统的药物研发有很多局限性，即研发低效或者高风险。在统计数据里面表明，目前传统新药研发总的成功率只有3.5%，这就意味着有97%左右都是失败的案例。同时，它的研发周期非常长，平均每款新药的上市大概需要十年以上的时间。然后，它的研发费用也特别高，平均每款新药的上市大概需要将近20亿美金的研发投入。所以传统的新药研发目前面临的共同的痛点，就是“一高一低一长”，即研发费用高，成功率低和研发时间长。
这些痛点集中在三个领域，分别是生物学领域、化学领域、临床实验领域。
在生物学领域，靶点发现是一个项目的开始的原点和基础，如何寻找“靠谱”的新靶点一直是制药企业研发的重点和难点。而且在靶点发现的阶段，试错成本非常高。一旦选择了错误的靶点，等数年后或者十数年后，在临床上发现这个靶点被验证是无效的，这就意味着之前投入的大量时间成本和财物成本被白白浪费掉了。
在化学领域，我们的痛点是，如何产生安全性好且药效好的小分子化合物进入临床研究？经过统计，一个小分子化合物从发现到真正的进入临床，需要优化100个以上的参数，其中包括体外活性，体内活性，药效学，成药性等等。怎样在大量的参数里面，找到一个小分子能符合所有的要求？目前为止，传统新药研发都是用经验来进行，所以非常的低效。
在临床实验领域，我们需要选择合适的病人，在合适的时间去切入。但选择什么样的病人？选择多少病人才有统计学意义？还有很多方面的问题需要被解决。
现在，人工智能已经可以在早期的靶点发现和验证小分子化合物的设计方面提供一些比较新颖的解决方案。
二、人工智能在新药研发领域的发展
AlphaFold 2是最近比较轰动的事件，Deepmind解决了大多数人类蛋白三维结构的预测。这就帮助我们在蛋白的结构和构造关系学上，起到了很大的促进作用。虽然如此，但它只在某些点上起到了促进作用，还没有对整个链条做到更好的赋能。
人工智能的发展对制药来说，它经历了一个比较漫长的时期。虽然在90年代，人工智能的机器学习、深度学习的理论已经形成，但是还没有过多的应用在新药研发上。一直到2012年左右，大家才开始通过组学数据用人工智能帮助人类寻找新的靶点，比如基因组学、转录组学、蛋白组学、代谢组学等。
到2016年，生成式对抗网络和其他的一些神经网络开始被应用于设计小分子化合物中。经过了两年的发展，在2018年人工智能到达了高光的时刻。当然这也离不开算力和数据的积累，从2001年到2016年，算力提高了一万多倍；从2000年到2020年，发表的文献专利从40万增加到100多万篇。从数据和算力两方面，制药行业也得到了非常快速的发展。所以在2018年之后，人工智能赋能的新药研发进入了蓬勃发展的时期。
从2018年之后，人工智能已经出现了几个高光案例。比如，Heal-X通过人工智能驱动了老药新用的研发，发现脆性X综合征候选药物，并在18个月内将项目推进到2a期临床试验；Deep genomics通过人工智能发现新的靶点，在18个月内找到了新的化合物；英矽智能在2019年，通过人工智能赋能的方式，针对一个靶点在46天里找到了一个小分子的先导化合物；在2020年，DeepMind通过蛋白系列成功解析了绝大多数人类蛋白的三维结构。
人工智能在新药研发领域，它的主要作用是什么呢？我觉得是缩短研发周期和降低研发成本。英矽智能今年高调宣布了一个项目，从早期的靶点发现到临床候选化合物的确定，只用了18个月的时间，研发经费只耗费了260万美金左右。跟传统研发相比，人工智能把时间缩短到了原来的1/3，同时，减少了大量研发经费。
有数据统计，人工智能可以帮助我们把成功率从12%提高到14%。虽然只提高了两个点的成功率，但是这两个点的提高，就可以每年节省几十亿的研发经费。每年人工智能还可以对前期的化合物的设计和合成，节省了40%的到60%的时间，为整个生物医药产业节约500多亿的研发费用。
截止到2021年上半年，已经有880多家投资机构进入了人工智能赋能新药研发领域的战场，全球范围内有300多家人工智能公司。最近两年，还有好几家人工智能公司在纳斯达克成功上市，且市值都在20亿美金以上。
虽然中国的人工智能赋能新药研发并不是走在世界的最前列，但是我们拥有非常快速且爆发式发展。希望在不久的将来，我们也可以看到中国的人工智能公司赋能新药研发，有一些比较好的成果。
虽然人工智能赋能新药研发在蓬勃的发展，但目前绝大多数还只是处于临床一期或者临床二期的早期阶段。所以我们接下来的目标就是，希望人工智能发现的新药能都得到充分的临床验证。
三、人工智能在新药研发的思考
最后跟大家分享一下我对AI制药的几点思考。第一，我们需要培养大量熟悉AI和药物研发的交叉学科人才，这样才可以更快的推动人工智能新药的研发。第二，我想重点介绍的就是人工智能以快速和高效为目的，而新药研发以合规和安全为底线，但是当两者在一起碰撞的时候，行业一定会经历一些阵痛。
基于此，我们不能期望每一个人工智能公司都能获得成功，但是AI作为一个拥有最先进技术的行业，肯定会为新药研发提供一个颠覆性的解决方案，能够提高研发效率，降低研发成本。更快更好地做出新药，满足未被满足的临床需求，用AI赋能人类长久的健康生活。
